ایران انحصار ژن‌درمانی را در دنیا شکست

یک لحظه قرار ندارد، پر از هیاهوی کودکی است، انگار دارد تلافی می‌کند این چند سال را که سرطان خون، کودکی‌اش را دزدیده بود. حالا دیگر از بستری‌های چند ماهه در مرکز طبی کودکان، شیمی‌درمانی‌هایی که اصلا دوستشان نداشت و همه آن بدحالی‌هایی که با شدت گرفتن بیماری سراغش می‌آمدند، خبری نیست و به‌گفته خودش تنها یک آرزو دارد؛ اینکه یک روز فوتبالیست شود. حرف از آرمان قاسمی است که روز گذشته در افتتاحیه فاز اول پروژه ژن‌درمانی کودکان مبتلا به سرطان خون، همه نگاه‌ها را به‌خود جلب کرده بود؛ نخستین کودکی که در کارآزمایی بالینی روش درمانی بسیار پیشرفته شرکت کرد و حالا 2ماه است که اثری از سرطان در او دیده نمی‌شود. شهریور امسال بود که پزشکان به خانواده آرمان اعلام کردند نه شیمی‌درمانی و نه پیوند سلول‌های بنیادی روی فرزندشان اثر ندارد، اما می‌تواند یک شانس درمانی دیگر با روشی جدید تحت عنوان کارتی‌سل تراپی
(CAR_T Cell) را بپذیرند که البته هنوز هیچ کارآزمایی بالینی با آن انجام نشده و آرمان نخستین کودک تحت درمان این روش در ایران خواهد بود. آن روز خانواده قاسمی در شرایط سختی قرار گرفتند. باید ریسک حضور فرزندانشان در این کارآزمایی را می‌پذیرفتند؛ روشی که به‌گفته پزشکان می‌توانست عوارض ماندگاری هم داشته باشد، اما در نهایت قبول کردند که اعتماد کنند؛ اعتمادی که با تلاش‌های استادان دانشگاه علوم‌پزشکی تهران در بیمارستان مرکز طبی کودکان و یکی از شرکت‌های دانش‌بنیان مستقر در مرکز جامع سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی محقق شد و حالا ایران دومین کشوری است که پس آمریکا به این فناوری دست پیدا کرده است. متخصصان می‌‌گویند کارتی‌سل‌تراپی آینده درمان سرطان است و ایران هم بدون هیچ حمایت بین‌المللی این دانش را به‌صورت کاملا بومی در اختیار گرفته است. روز گذشته هم مراسم رونمایی از فاز اول این طرح با حضور روح‌الله دهقانی فیروزآبادی، مدیر اجرایی این پروژه و معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان رئیس‌جمهور، امیرعلی حمیدیه، رئیس پژوهشکده ژن، سلول و بافت دانشگاه علوم‌پزشکی تهران، حسین قناعتی، رئیس دانشگاه علوم‌پزشکی تهران و جمعی از محققان برگزار شد. به‌گفته حسین قناعتی، امروز کارتی‌سل یک افق جدید برای بیماران مبتلا به سرطان خون است که دیگر هیچ شانسی برای درمان ندارند و اکنون ایران یک پله از سرطان خون بالاتر ایستاده است.

تصمیم سختی گرفتیم
«سال98 بود که متوجه شدیم آرمان سرطان خون دارد. همان زمان پزشکان شیمی‌درمانی را آغاز کردند و درمان روند خوبی داشت، اما در مرداد1400 بیماری عود کرد. در بهمن همان سال هم پسرم با وجود مشکلات شدید عود بیماری، دچار قارچ سیاه هم شد.» اینها را حسین قاسمی، پدر آرمان به همشهری می‌گوید که امروز نمی‌تواند کودکش را حتی روی صندلی آرام نگه دارد؛ انگار بعد از آن همه سختی خودش هم دلش نمی‌آید که او را تشویق به ساکت شدن کند: «بعضی مواقع، زمان بستری آرمان حتی به 4ماه هم می‌رسید، روزهای سختی بود که انگار تمامی نداشت. ما در این چند سال دنبال پیوند بودیم، اما شدت بیماری اجازه این کار را نمی‌داد. نمی‌خواستیم باور کنیم که فرزندمان درمان نمی‌شود. تابستان امسال دکتر از یک روش جدید خبر داد و اواسط شهریور پس از مشاوره‌های متعدد و تأکید بر اینکه ممکن است این درمان عوارضی هم داشته باشد، پذیرفتیم که به‌عنوان نخستین کودک در کارآزمایی بالینی این روش شرکت کند.» او ادامه می‌دهد: «تصمیم سختی بود، ممکن بود که فرزندم برای همیشه دچار ریزش موی دائمی شود یا مشکلات دیگری برای او پیش بیاید، اما من و همسرم ریسکش را پذیرفتیم. حالا بعد از 2ماه شرایط کاملا خوب است و از آن سرطان رنج‌آور خبری نیست.» قاسمی در پاسخ به این سؤال که اکنون روند درمانی آرمان به چه صورتی پیش می‌رود، می‌گوید: «آزمایش‌هایش خوب است و بیشتر داروهایی که باید مصرف کند، ویتامین‌ها و چرک‌خشک‌کن هستند. در زمان بیماری آرمان تامین هزینه‌ها خیلی سخت بود، بعضی از داروها هم گیر نمی‌آمد و باید از بازار آزاد می‌خریدیم. قبلا مؤسسه محک به ما کمک می‌کرد، اما اکنون حمایت دارویی ندارند. البته درمانی که اکنون برای آرمان انجام شده کاملا رایگان است، اما باید برخی داروها را خودمان بخریم؛ مثلا IVIG که باید هر 21روز 3عدد تزریق کند و هرکدام هم‌اکنون 5.5میلیون تومان شده است.» فائزه محمدیان، مادر یکی از کودکان مبتلا به سرطان هم در ادامه از امیدی که این روش درمانی به خانواده‌های دارای کودکان بیمار داده است، می‌گوید: «دخترم آرتمیس، سال98 مبتلا به سرطان خون شد و بعد از این شیمی‌درمانی جواب نداد، او را پیوند مغز و استخوان کردیم. این پیوند از خواهرش انجام شد و حالا یکسالی می‌شود که فرزندم شرایط خوبی دارد؛ حتی اگر مشکلی هم در این‌باره ایجاد شود، این امید را دارم که با روش کارتی‌سل تراپی باز هم شانس درمان او را داریم.»‌ به آرمان و آرتمیس نگاه می‌کند، از گوشه چشمش قطره اشکی پایین می‌چکد، اما لبخند قشنگی می‌زند و ادامه می‌دهد:‌ «همین حالا کودکان زیادی هستند که با این روش امید بازگشت به زندگی را خواهند داشت، اما به‌دلیل کمبود تخت و امکانات باید همچنان در لیست انتظار باقی بمانند. امیدوارم با حمایت بیشتر، این روش به سرعت برای همه کودکان نیازمند انجام شود و از زجر بیماری رها شوند.»‌

انجام درمان 430هزار دلاری در ایران
در مراسم رونمایی از فاز اول پروژه ژن‌درمانی، آرمان و آرتمیس و چند کودک دیگر مدام از سروکول یک پزشک حاضر در مراسم بالا می‌روند؛ او امیرعلی حمیدیه، رئیس پژوهشکده ژن، سلول و بافت دانشگاه علوم پزشکی تهران است که درمان این کودکان را برعهده دارد. وی درباره اجرای روش درمانی جدید روی نخستین کودک بهبود یافته از سرطان خون در ایران توضیح می‌دهد: «آرمان از سال98 دچار سرطان شد و 3بار بیماری‌اش عود کرد. ‌دهنده مناسبی هم برای پیوند سلول‌های بنیادی نداشت. بعد از عود سوم بیماری بیش از 75درصد به بلاست (گلبول‌های سفید خونی) برخوردیم تا اینکه در شهریور امسال کارتی‌سل تراپی روی آرمان آغاز شد. بیمار بعد از گذشت 2ماه از تزریق سلول‌های کارتی‌سل، در شرایط بالینی مناسب بدون حضور سلول‌های بدخیم در خون و مغز استخوان است. بعد از تزریق، بیمار به‌صورت مکرر مورد ارزیابی و تحت نظر قرار گرفت. بعد از 28روز از تزریق هم تمام بلاست‌های بیمار از بین رفت و اکنون زیر 5درصد مانده است.» حمیدیه در حاشیه این مراسم و در گفت‌وگو با همشهری توضیحات بیشتری در این‌باره می‌دهد و می‌گوید: «با این روش تاکنون یک کودک درمان شده و 4کودک هم مراحل درمانی خود را طی می‌کنند.» او در پاسخ به این سؤال که آیا کودکانی که تحت درمان با این شیوه قرار می‌گیرند، دیگر در معرض بازگشت سرطان خون نخواهند بود، عنوان می‌کند: «70سال پیش شیمی‌درمانی آمد و برخی بیماران سرطانی با آن بهبود پیدا کردند، اما برخی هم بودند که شیمی‌درمانی روی آنها جواب نمی‌داد. بعد از شیمی‌درمانی 30سال پیش پیوند سلو‌ل‌های بنیادی آمد و همین شرایط را داشت. افرادی که شانس صفر برای درمان سرطان دارند؛ یعنی نه با شیمی‌درمانی و نه پیوند سلول‌های بنیادی بهبود پیدا نمی‌کنند باید با روش جدید ژن‌درمانی به ادامه درمان بپردازند. این روش بسیار جدید و حالا ایران به نوعی پیشرو در این فناوری است؛ یعنی هیچ کپی در این‌باره صورت نگرفته است.» این پزشک با تأکید بر اینکه به‌نظر می‌رسد که آینده درمان سرطان، همین ژن‌درمانی باشد، می‌گوید: «دراین‌باره هیچ حمایت و کمک بین‌المللی نداشته‌ایم، اما با وجود اینکه فناوری بسیار پیچیده‌‌ای دارد، این شرکت دانش‌بنیان موفق به انجام آن شده است. من به این شرکت دانش‌بنیان ایمان کامل دارم؛ چراکه این فناوری پیشرفته‌ای است. هم‌اکنون تنها 2شرکت چندملیتی که پایه آمریکایی دارند، این فناوری را در اختیار دارند.» او درباره اینکه آیا ارائه این روش درمانی به بیماران نیازمند محدودیتی هم خواهد داشت، توضیح می‌دهد: «این مسئله نیاز به حمایت، ورود سرمایه‌گذار و حضور خیرین دارد. قیمت این ژن‌درمانی که امروز در ایران انجام شده، در کشوری مثل آمریکا 430هزار دلار برای هر بیمار است. این فناوری اکنون در اختیار ماست و با قیمتی مناسب‌تر انجام می‌شود. اکنون در مرحله کارآزمایی بالینی هستیم و در قالب طرح این کودکان به‌صورت رایگان درمان می‌شوند، اما در مراحل بعدی باید وزارت بهداشت و سازمان‌های بیمه درباره آن تصمیم‌گیری کنند.»

مزیت ویژه فناوری برای درمان کودکان
«ما امروز درباره درمان پیشرفته‌ای حرف می‌زنیم که کمتر از ۵شرکت دانش‌بنیان به این حوزه فکر می‌کنند.» این نکته را روح‌الله دهقانی فیروزآبادی، معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان ریاست‌جمهوری درباره دستیابی ایران به فناوری ژن‌درمانی می‌گوید و ادامه می‌دهد: «فناوری اطلاعات به‌عنوان یک تکنولوژی به صنعت پزشکی ورود کرده و دستاوردهایی داشته است. همچنین به‌واسطه این فناوری، شاهد درمان بیماران لاعلاج و صعب‌العلاج هستیم. هم‌اکنون هم پروژه ژن‌درمانی با موفقیت، فاز اول را طی کرده و درمان‌های اینچنینی چند صدهزار دلار هزینه دارند که به برکت محققان کشور چنین درمانی به میزان یک‌دهم این هزینه انجام شده و این اقتدار علمی و فناوری کشور را نشان می‌دهد.» دهقانی فیروزآبادی با بیان اینکه ورود به حوزه درمان کودکان ارزشمندترین سرمایه کشور محسوب می‌شود، تأکید می‌کند: «وقتی یک کودک بیمار است، نه‌تنها خودش آسیب می‌بیند، بلکه یک خانواده و در آینده یک کشور را تحت‌تأثیر قرار می‌دهد؛ از این‌رو ورود به عرصه ژن‌درمانی و درمان کودکان می‌تواند مزیت ویژه‌ای برای نجات آینده و احصای زندگی آنها باشد.» به‌گفته این مسئول، با توجه به اینکه عمده این صنعت و فناوری بر مبنای علوم و توانمندی داخلی است، می‌تواند ارزش‌افزوده بالایی برای کشور داشته باشد و حتی تولید محصولات حوزه ژن‌درمانی علاوه بر درمان نیز می‌تواند ارزش‌افزوده بالایی ایجاد کند: «برنامه ما توسعه چنین مجموعه‌هایی برای پیشرفت شرکت‌های حوزه ژن‌درمانی است و در دوره جدید معاونت علمی، برنامه‌های پیشران جدی و جدیدی را با سرمایه چند میلیون دلاری جلو می‌بریم.» او با تأکید بر اینکه از مجموعه علاقه‌مند به توسعه صنعت ژن‌درمانی نیز حمایت خواهیم کرد، می‌گوید: «این حوزه نیاز به برنامه زیرساختی برای توسعه صادرات دارد و ایران می‌تواند پایگاهی برای توسعه گردشگری سلامت در این حوزه باشد. علاوه بر ایجاد مراکز پیشرفته در کشور در عرصه ژن‌درمانی هم می‌توانیم چنین مراکزی را در هر جای دنیا خصوصاً حاشیه خلیج‌فارس داشته باشیم. این نشان می‌دهد که مجموعه ژن‌درمانی ایران می‌تواند در کشورهای دنیا خدمات جدی ارائه کند و ایجاد چنین مرکزی از برنامه‌های ماست.»‌

نکته
یک گام از سرطان پیش افتاده‌ایم
کارتی‌سل تراپی (CAR_T Cell) به‌عنوان یک فناوری کاملا جدید و پیچیده تاکنون در اختیار یک کشور یعنی آمریکا بوده، اما حالا ایران دومین کشوری است که آن را در اختیار دارد و این روش درمانی یک افق جدید پیش‌روی بیمارانی باز کرده که دیگر هیچ شانسی برای درمان سرطان خون ندارند. حسین قناعتی، رئیس دانشگاه علوم‌پزشکی تهران در حاشیه افتتاح پروژه ژن‌درمانی کودکان سرطان خون که دیروز در مرکز طبی کودکان برگزار شد، درباره این روش درمانی به همشهری می‌گوید: «ژن‌درمانی یا کارتی‌سل تراپی به‌صورت ساده اینطور تعریف می‌شود؛ در بدن سرباز‌هایی وجود دارند به نام T Cell که وظیفه آنها شناسایی و از بین بردن سلول‌های بد است. در برخی بیماران سرطانی، انواع روش‌ها به‌کار برده می‌شود، اما ممکن است بهبود پیدا نکنند یا عوارض شدید در آنها به‌وجود بیاید. برخی از این روش‌ها هم بسیار سخت و پرهزینه است. حالا ژن‌درمانی سرطان که به‌عنوان یک فناوری بسیار جدید در سطح دنیا مطرح است در کشور ما هم آغاز شده و بر این اساس سلول‌هایی از بدن گرفته می‌شود و پس از تجهیز دوباره وارد بدن می‌شوند که توانایی زاد و ولد هم دارند و سرطان را از بین می‌برند.» به‌گفته قناعتی، چهره درمان سرطان در آینده با این ژن‌درمانی تغییر خواهد کرد و ما از همین حالا به فناوری تجهیز شده‌ایم: «البته بیماری‌های متابولیسم و غیرسرطانی هم با این روش قابل درمان خواهند بود. حالا با تجهیز به این روش درمانی ما این امکان را در اختیار داریم که با هر میزان پیشرفت بیماری یک پله در درمان سرطان بالاتر باشیم.» او در پاسخ به این سؤال که تمامی بیماران می‌توانند از این ژن‌درمانی برای عبور از سرطان بهره‌مند شوند، می‌گوید: «استفاده از این روش را باید به پزشکان فوق‌تخصص واگذار کنند. اینکه چه‌کسی می‌تواند از این روش درمانی استفاده کند، بسیار پیچیده است و قابل توضیح نیست، فاکتورهای بسیار زیادی هم در آن نقش دارد، اما قطعا بیمارانی که شرایط بهره‌مندی از آن را داشته باشند تحت درمان قرار خواهند گرفت. همین جا لازم است یک توصیه مهم به خانواده‌ها درباره کودکان داشته باشیم که به‌شدت از خوددرمانی پرهیز کنند. آنها باید حتی یک استامینوفن ساده را هم با نظر پزشک به کودکان خود بدهند. همین استامینوفن ساده می‌تواند در برخی کودکان منجر به واکنش‌های جدی و حتی مرگ شود.»‌