چشم به راه داروهای میلیاردی

معصومه حیدری‌پارسا/خبرنگار

چشمان سیاه، درشت اما بی‌فروغش را به نگاه مادر دوخته. رایان 8ماهه از درد به‌خود می‌پیچد و هرازگاهی ناله‌های خفیفش دل مادر و پدر را به درد می‌آورد. چشمان مادر از گریه، سرخ‌‌سرخ است. به همشهری می‌گوید: 2 روز است که در حسرت به آغوش کشیدنش هستیم. این روزها حال رایان که یک‌ماه است در مرکز طبی کودکان بستری شده، خوب نیست و برای بار سوم در این ‌ماه احیا شده است. مادر می‌گوید: ناامید نیستم، ناامید هم نمی‌شوم. اما سخت است ببینی که فرزندت با مرگ دست و پنجه نرم می‌کند. رایان رحمانی یکی از۳۵۰۰ بیمار نادر در کشور است. او دچار بیماری ژنتیک اس‌ام‌ای تیپ یک (شدیدترین نوع اس‌ام‌ای) است. در این بیماری ژن اس‌ام‌ان که مسئول حرکت عضلات بدن به‌خصوص عضلات تنفسی و ریه است تولید نشده یا خیلی کم تولید می‌شود و به همین دلیل بیمار باید با دستگاه‌های کمکی نفس بکشد. تنها راه درمان این بیماری داروی اسپینرازاست که در آمریکا تولید می‌شود و هزینه آن ۷۵۰ هزار دلار (با ارز دولتی ۴ میلیارد تومان) است. درواقع هزینه این بیماری مانند بسیاری از بیماری‌های نادر بالاست و پدر و مادر رایان از عهده آن برنمی‌آیند؛ به همین دلیل کمپین حمایت از او در فضای مجازی راه افتاده است و به گفته مادرش تا به امروز با همراهی مردم و خیرین رقم یک میلیارد تومان برای تهیه دارو و اعزام او به خارج از کشور جمع‌آوری شده است.
«بیماران نادر به‌دلیل نوع بیماری‌ای که دارند، داروهای خاصی را مصرف می‌کنند؛ داروهایی که تولیدشان در جهان بسیار کم است و همین مسئله باعث شده قیمت‌هایشان بسیار بالا باشد.» سمانه، دختر جوان 26، 27ساله مبتلا به بیماری «میاستنی گراوس» (نوعی بیماری خودایمنی) با اشاره به این موضوع، می‌گوید: فارغ از هزینه‌های بسیار بالا، بیمه نیز پوشش درمانی و حمایتی مناسبی از ما بیماران ندارد و بیماران برای تهیه داروی خود عموما با مشکلاتی ازجمله کمبود و گرانی مواجه هستند. همچنین نوسان‌های ارزی هم مشکل دیگری است که به دردهای ما اضافه شده است.»
محمد یکی دیگر از بیمارانی است که به یک بیماری نادر مبتلاست و بیماری خود را اینگونه توضیح می‌دهد: آلوپسی (یونیورسال یا توتال) نام یک بیماری خاص نیست، بلکه یک نوع نشانه و علامت است که با ضعف در هماهنگی حرکات همراه است. این واژه معمولا برای توصیف وضعیت راه رفتن ناموزون و ناهماهنگ به‌کار می‌رود. این وضعیت حرکت تمام عضلات ازجمله انگشتان، دست‌ها، بازوها و عضلات زبان و چشم را درگیر می‌کند.» او می‌گوید: «افزایش قیمت ناگهانی داروها و وجود داروهای تقلبی در بازار باعث شده بسیاری از بیماران ادامه درمان خود را متوقف کنند و منتظر مرگ باشند؛ زیرا توان پرداخت هزینه درمان را ندارند.»
حمیدرضا ادراکی، مدیرعامل بنیاد بیماری‌های نادر در گفت‌وگو با همشهری مهم‌ترین دغدغه بیماران را دارو به‌خصوص پس از شروع تحریم‌ها و افزایش قیمت ارز می‌داند و می‌گوید: داروی بیماری‌های نادر یا به‌صورت کم تولید می‌شود یا در اغلب بیماری‌ها اصلا در داخل کشور تولید نمی‌شود و باید گفت همه داروها وارداتی هستند؛ از این رو نوسان‌های ارزی قیمت‌ها را افزایش می‌دهد و این افزایش قیمت در حدی است که بسیاری از بیماران قادر به پرداخت آن نیستند. ادراکی درباره گلایه برخی بیماران درباره نبود و کمبود داروهایشان نیز می‌گوید: تأمین داروهای این بیماران هم‌اکنون از داروخانه‌های دانشگاهی صورت می‌گیرد و درصدد آن هستیم تا با کمک وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو، داروخانه‌ای اختصاصی برای تأمین داروی این بیماران در بنیاد بیماری‌های نادر تأسیس کنیم. بیماران نادر مشکلات زیادی برای تهیه دارو دارند و وزیر بهداشت قول مساعد داده است که داروخانه مخصوص این بیماران راه‌اندازی شود.
وی در توضیح بیشتر می‌گوید: تاکنون 300نوع بیماری نادر شناسایی شده است که شایع‌ترین این بیماری‌ها در کشور ما بیماری‌های «دیستروفی»، «نوروفیبروماتوز» و «آلوپسی» است. با شناسایی‌های صورت گرفته حدود ۳۵۰۰ بیمار نادر در ایران زندگی می‌کنند اما متأسفانه می‌دانیم که این آمار بیش از این است و همچنان نیاز به شناسایی است؛ به همین دلیل یکی از مهم‌ترین کارهای ما راه‌اندازی سامانه «سبنا» بود تا خانواده‌ها  نام بیمارانشان را در این بانک اطلاعاتی ثبت کنند تا از خدمات درمانی و دارویی بنیاد بیماری‌های نادر بهره‌مند شوند.

شیوع بیماری‌های نادر به‌دلیل ازدواج‌های فامیلی 
وی درباره شیوع این بیماری‌ها در کشور هم هشدار داده و می‌گوید: خوب است مردم بدانند که ژنتیک ریشه ۸۵ درصد بیماری‌های نادر است و باعث می‌شود که این نوع از بیماری‌ها در خانواده‌های ایرانی زیاد شود؛ به همین دلیل غربالگری در زمان بارداری و انجام آزمایش‌های ژنتیک پیش از ازدواج می‌تواند در جلوگیری از تولد فرزندانی با بیماری‌های نادر بسیار موثر باشد. همچنین ازدواج فامیلی در بروز ژن‌های معیوب تأثیر دارد. اگر ژن نهفته در خانواده‌ای وجود داشته باشد، با ازدواج فامیلی، ژن مخفی بارز شده و بیماری‌های نادر ایجاد می‌شود.
او ادامه داد: «به هر حال امروز، هم زمینه شناسایی، هم پیشگیری و هم غربالگری به‌طور رایگان در این بنیاد فراهم شده است؛ به‌طور مثال اگر در سونوگرافی مشاهده شود که بیماری نادری برای جنین وجود دارد و این موضوع بموقع تشخیص داده ‌شود، می‌توان کارهای زیادی را برای آن خانواده و جنین انجام داد. ضمن اینکه خانواده‌ها باید بدانند که اگر در خانواده‌ای حتی یک نفر بیمار نادر باشد، انجام مشاوره ژنتیک برای همه اعضای خانواده ضرورت دارد و در نهایت اینکه اگر نوزادی با بیماری نادر به دنیا آمد، باید تا قبل از سن مدرسه شناسایی شود. هرچه بیماری نادر زودتر تشخیص داده شود، می‌شود ‌کارهای بیشتری برای درمان بیمار انجام داد که به زندگی بازگردد. در این زمینه هم تفاهمنامه‌ای با وزارت آموزش و پرورش منعقد کرده‌ایم. همچنین به مربی‌های بهداشت مدارس ابتدایی آموزش‌هایی در زمینه بیماری‌های نادر داده شده تا اگر علائم این بیماری‌ها در دانش‌آموزان دبستانی مشاهده شد، به سایت بنیاد بیماری‌های نادر اعلام شود.»
بیماری‌های نادر یک مفهوم جهانی دارند. این بیماری‌ها در برخی موارد ریشه ژنتیک دارند و ممکن است کمتر از 5 نفر از هر 10هزار نفر به آن مبتلا باشند. ادراکی در توضیح بیشتر می‌گوید: عمده مشکلات این بیماران این است که بیماری آنها چندان شناخته شده نیست و به عوامل «های‌تک» و تکنولوژی‌های به‌روز برای شناسایی این بیماری‌ها نیاز است؛ به همین علت این بیماری‌ها دیر شناخته می‌شوند و اگر شناسایی شوند هم نیازمند مراقبت‌های چندرشته‌ای هستند. بیماری‌های ALS و EB در صدر بیماری‌های نادر شناسایی شده در ایران هستند. براساس تعریف‌های جهانی، بیماری نادر به بیماری‌هایی گفته می‌شود که دارای فراوانی کمتر از 5 نفر در 10هزار نفر است و این شیوع کم باعث شده که تشخیص این بیماری‌ها سخت باشد. خوشبختانه ما توانسته‌ایم با حضور در مجامع بین‌المللی و عضویت در اتحادیه بیماری‌های نادر اروپا و کسب کرسی در کمیته بیماری‌های نادر سازمان ملل، اندیشه‌های فراملی خود را با شعار «بیمار نادر مرز نمی‌شناسد» در عرصه جهانی نمایان کنیم. امیدوارم در داخل کشور هم شاهد همراهی بیشتر هموطنان و مسئولان در وزات بهداشت باشیم.


   مراجعه برای ثبت بیماران نادر

افرادی که بیمار نادر در خانواده دارند، می‌توانند با شماره ۶۴۰۴۵ تماس بگیرند  یا به سایت radoir.org مراجعه کنند تا با تشکیل کمیسیون پزشکی بیمار مورد بررسی قرار گیرد. بانک اطلاعاتی در سامانه «سبنا» از روند درمانی این بیماران مطلع بوده و خدمات درمانی و دارویی بیماران را رایگان انجام می‌دهد.


تفاوت بیماری‌های خاص و نادر

بیماری‌هایی مانند سرطان‌ها، بیماری‌های صعب‌العلاج یا بیماری‌های مزمن با عنوان بیماری‌های خاص نامیده می‌شوند، اما بیماری‌های نادر در منابع پزشکی بیماری‌هایی هستند که شیوع کمی دارند و درواقع از هر 10هزار نفر، یک تا 2 نفر دچار آن هستند. بیماری‌های نادر برخلاف شیوع کم، مشکلات زیادی برای بیمار و البته هنگام تشخیص ایجاد می‌کنند.

تدوین سند ملی بیماری‌های نادر در دستور کار است
   کیانوش جهان‌پور، رئیس روابط عمومی وزارت بهداشت
خیرین سلامت نقش بسزایی در ارتقای سلامت جامعه دارند و با کمک‌ها و مساعدت‌های خیرین بارها و بارها توانسته‌ایم بخش مهمی از مشکلات بهداشت و درمان را مرتفع کنیم. بدون شک حضور و مشارکت خیرین و نیکوکاران در سال‌های اخیر همواره توانسته نقش بسزایی در یاری رساندن به وزارت بهداشت و سایر سازمان‌ها داشته باشد. چه بسا پروژه‌های بی‌نظیری که با تأکید بر مناطق محروم و مرزی و با یاری و همراهی همین خیرین در حوزه سلامت به نتیجه رسیده و موجب آرامش مردم در حوزه سلامت شده است. البته دولت و مسئولان همواره یکی از مهم‌ترین وظایف خود را در هر کجا و در هر کسوتی خدمت به مردم و به‌خصوص قشر نیازمند و محروم جامعه می‌داند اما واقعیت این است که حضور خیرین می‌تواند سهم بسزایی در پیشبرد هر چه بیشتر اهدافمان به‌خصوص در رسیدگی به بیماران نادر که با هزینه‌های درمان بسیار بالایی روبه‌رو هستند، داشته باشد. بدون شک که همه دولتمردان و مسئولان نظام چه در وزارت بهداشت و چه در سایر نهادها به فکر مردم هستند تا گرهی از مشکلات بیماران و همراهانشان باز کنند اما واقعیت این است که تحریم‌ها سلامت مردم ما را نشانه گرفته و البته تمام تلاشمان این است که این روزهای سخت را پشت سر بگذاریم اما نباید این نکته فراموش شود که همه باید کمک کنیم که در این شرایط سخت فشاری به مردم به‌خصوص بیماران وارد نشود. همچنین اقدامان خیرخواهانه و پروژه‌های حوزه سلامت و پروژه‌های مشترک وزارت بهداشت و خیرین سلامت، با قدرت و قوت ادامه پیدا کند. تمام تلاش ما این است که چه در حوزه درمانی و چه در حوزه دارو به‌خصوص برای بیماران خاص و بیماران نادر مشکلی ایجاد نشود. توجه ویژه هم به بنیاد بیماری‌های نادر ایران داشته‌ایم و در جلسه‌ای با حضور وزیر بهداشت نیز دستور تهیه و تدوین سند ملی بیماری‌های نادر که مسئولیت آن به دانشگاه علوم پزشکی تهران واگذار شده در دستور کار قرار گرفته است؛ همچنین از آنجایی که تامین دارو و تاسیس داروخانه اساسی‌ترین نیاز بیماران نادر کشور است، دکتر نمکی در راستای تامین منابع دارویی و درمانی بیماران نادر دستورات لازم را صادر کرده است و به‌زودی بیماران نادر صاحب داروخانه تخصصی می‌شوند. البته همه می‌دانیم که یک فرد مبتلا به بیماری نادر تنها دغدغه دارو ندارد و نباید هزینه‌ها را تنها در حیطه داروها دانست، این بیماران به خدمات دیگری هم نیاز دارند؛ به‌عنوان مثال از آنجایی که اکثر این بیماران دچار معلولیت هستند، نیاز به ویلچر دارند و باید برای برطرف کردن این نیازها برنامه‌ریزی کرد. بیماران نادر بیش از همه‌‌چیز به توجه و دیده و شنیده شدن احتیاج دارند و باید همه سازمان‌ها و نهادها و به‌خصوص خیران برای کمک به این بیماران وارد میدان شوند.